Откриха как да преборят нелечимо заболяване?

18334
Откриха как да преборят нелечимо заболяване?

Кистозната фиброза, или муковисцидоза, е мъчително заболяване, което се съпровожда от сериозни нарушения на функциите на дихателната система и се свързва с мутации на гена CFTR. Изследователи от Великобритания са разработили методика за замяна на дефектния ген и я тествали на доброволци.

Както твърдят изследователите в статия в сп. The Lancet Respiratory Medicine, генната терапия дава големи надежди.

На 3500 новородени бебета едно е с муковисцидоза

На 3000-3500 новородени деца едно е с муковисцидоза или годишно се раждат около 20 до 30 засегнати деца, съобщиха от дирекция „МД...

136 пациенти на възраст 12 години приемали ежемесечни дози от лекарствен препарат или плацебо в продължение на една година. Представителите на основната група, които получавали истинска медикаментозна терапия, демонстрирали съществено подобрение на белодробната функция в сравнение с контролната група, която вземала плацебо.

Изпитанията се провеждали в Лондонската кралска болница Бромптън и Западната болница в Единбург.

Учените установили, че редовният прием на препарати, имащи ефект на генна терапия, може да повлияе значително протичането на заболяването, както и да измени белодробната функция на пациента. И все пак, според авторите на изследването, необходимо е да се проведат изпитания на повече пациенти, преди терапията да бъде одобрена за използване в медицинската практика.

Генната терапия била разработена от голям екип британски учени от университети и институции по цялото Обединено кралство. Генетиците се обединили в Британски консорциум ма генна терапия (UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium) през 2001 година и оттогава дейността им се поддържа от частен фонд.

Муковисцидозата е най-разпространеното смъртоносно наследствено заболяване във Великобритания. Такава диагноза е поставена на повече от 90 000 души по цял свят. Дробовете на болните се изпълват с лепкава гъста слуз и стават уязвими за рецидивиращи инфекции на гръдния кош, които в крайна сметка разрушават дробовете и убиват понякога съвсем млади хора.

Трима учени получиха Нобеловата награда за медицина

Американецът Джон О'Кийф, работещ във Великобритания, и норвежците Мей-Брит и Едвард Мозер са тазгодишните лауреати на Нобеловата награ...

Причината за заболяването е мутация в гена CFTR, наричан още регулатор на трансмембранната проводимост, и е разположен в седмата хромозома. За първи път това е станало известно през 1989 г. и оттогава генетиците се опитват да разработят методика за нормализиране на работата на гена CFTR.

Терапията, разработена от британските учени, се заключава в следното: болните вдишвали молекули на "здрава" ДНК, "опаковани" в липозоми, които доставяли необходимия ген в клетките на белодробната тъкан.

"Пациентите от основната група демонстрираха съществено подобрение в сравнение с доброволците от контролната група, които приемаха плацебо. Методиката беше призната за безопасна, макар че ефектът беше неустойчив, тъй като едни пациенти реагираха на лечението по-добре от други", разказва проф. Ерик Алтън, координатор на консорциума от Лондонския имперски колеж.

В бъдеще генетиците планират да проведат още поне един етап на клинични изпитания, в които ще бъдат задействани повече доброволци. Учените искат също да зачестят приема на лекарството и да опитат да съвместят терапията с други методи за лечение. През 2016 година ще започнат изпитания на друг вид генна терапия, при която доставката на точната ДНК в клетките на пациента ще бъде поверена на вирус.

Самите пациенти се отзовават положително за новата методика.

Болната медицина на България

Защо цели випуски начинаещи млади лекари са готови да напуснат България, която застарява и остро се нуждае от модерно здравеопазване? Н...

 

Вижте всички последни новини от Actualno.com

Етикети:

Помогнете на новините да достигнат до вас!

Радваме се, че си с нас тук и сега!

Посещавайки Actualno.com, ти подкрепяш свободата на словото.

Независимата журналистика има нужда от твоята помощ.

Всяко дарение помага за нашата кауза - обективни новини и анализи. Бъди активен участник в промяната!

И приеми нашата лична благодарност за дарителство.

Банкова сметка

Име на получател: Уебграунд Груп АД

IBAN: BG16UBBS80021036497350

BIC: UBBSBGSF

Основание: Дарение за Actualno.com